在第30个世界帕金森病日来临之际，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任刘军带来一个好消息——我国首例接受自体诱导多能干细胞疗法的帕金森病患者沈女士术后一年感慨道：“一眨眼接受干细胞手术已经一年了，总的感觉非常好。出去旅游时能扔掉拐杖爬山，心情愉悦了，冻步减少了，睡眠也好了。”
刘主任介绍，沈女士随访结果显示，开关期时间、运动功能评分、DAT-PET（多巴胺转运体-正电子发射断层扫描）等多项临床与影像学指标均呈现积极改善。
2025年3月1日，帕金森病患者沈女士在瑞金医院接受了这项创新细胞疗法——通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，沈女士也成为我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。
沈女士所用药物为上海跃赛生物科技有限公司（下称跃赛生物）研发的UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）。跃赛生物由中国科学院脑智中心高级研究员陈跃军教授创立，他长期深耕干细胞神经分化与神经系统疾病干细胞治疗研究，通过自主研发高通量单克隆谱系示踪新技术——SISBAR，首次破解了神经分化过程的“黑匣子”，并建立了高效神经细胞分化技术SphereDiff与精准化细胞药物质控体系。UX-DA001注射液正是基于跃赛生物核心技术平台研发出来的iPSC自体干细胞治疗药物。该药物于2024年12月获国家药监局CDE临床试验默示许可，2025年2月获美国FDA临床试验许可，成为全球首款获得中美IND批件的帕金森自体细胞药物。
刘军主任表示，UX-DA001注射液采用自体干细胞，可避免免疫排斥，无需服用免疫抑制剂；其细胞纯度较高，使得所需移植细胞剂量更小。与国内外同类产品相比，在核心技术、临床疗效与安全性方面展现出差异化优势。
上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任刘军接受采访。
帕金森病作为常见神经退行性疾病，目前我国患者已近500万。患者因脑内产生多巴胺的神经元进行性丢失，出现肢体震颤、运动迟缓等症状，严重者可丧失运动功能与生活自理能力，被称为“不死的癌症”。传统药物治疗虽能缓解症状，但无法阻止疾病进展。而UX-DA001注射液可以从根源上补充缺失的多巴胺神经元，为帕金森病治疗提供全新路径。
目前，UX-DA001注射液已完成I期临床试验的入组，正有序推进II期临床试验。我们共同期待该产品早日实现临床应用，惠及更多帕金森病患者。
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